2021年9月25日，备受瞩目的第六届“中国医药创新与投资大会”在苏州顺利召开。临床数据全球首发专场（以下简称“临床首发专场”）作为大会的明星专场已经连续举办6届，在筹备之初便受到各界关注，汇报现场往往一座难求。今年，九个在研和上市新药惊艳亮相，各期临床关键数据首次对外披露，项目涉及胶质母细胞瘤、鼻咽癌、幼儿轮状病毒感染、糖尿病和斑秃等相关疾病创新药最新研发进展，受到与会投资界及医药界专业人士的广泛关注与好评。在本次创投大会上，我公司对绿原酸作用靶点发现过程和治疗复发胶质母细胞瘤I/II期临床试验的进展进行了现场汇报。

胶质瘤是中枢神经系统最常见的原发恶性肿瘤，其中WHO分级IV级的胶质母细胞瘤恶性程度最高，预后最差，占所有胶质瘤的46%左右。据文献报道，新确诊的胶质母细胞瘤患者中位生存期仅有14.6个月，首次复发的胶质母细胞瘤患者中位生存期仅有7-9个月。目前的标准治疗方案为手术+术后同步放化疗+替莫唑胺辅助化疗，一线治疗药物只有替莫唑胺一种，对于替莫唑胺耐药或肿瘤复发的患者常出现无药可治的困境。“绿原酸”作为治疗脑胶质瘤的一类创新药，自问世以来便受到业内广泛关注。

汇报人：李文斌 首都医科大学附属北京天坛医院肿瘤综合治疗中心主任

首都医科大学附属北京天坛医院肿瘤综合治疗中心李文斌主任带来了“注射用绿原酸治疗复发胶质母细胞瘤I/II期临床试验进展汇报”。I期试验显示绿原酸安全性良好、耐受性良好、获益率高。I期受试者随访结果显示，在3mg/kg(n=9)的剂量下，9位患者的治疗后中位OS为21.3个月，远高于文献报道的总生存期。此外，李主任还介绍了II期临床试验的患者入组情况、受试者基线特征以及部分II期临床试验结果。目前已入组绿原酸组患者52例，CCNU对照组52例。两组受试者治疗疗效（治疗后总生存期）均远超过常规治疗的中位生存期。绿原酸组受试者预计中位OS已与对照组CCNU对比，已显示出明显优势。II期临床试验结果表明：绿原酸组患者的生存期，包括确诊后OS、复发后OS、治疗后OS、PFS，均非劣于CCNU组，且其中多项比既往的临床研究有所延长。此外，绿原酸组的不良反应均为注射部位硬结，严重不良反应发生率仅为6%，而CCNU组患者有67%出现血小板减少，44%出现白细胞减少，严重不良反应发生率达50%。综上，绿原酸的治疗效果令人满意，而且安全性、耐受性较为明显。